Page 674 Gaceta 717

China
PCT/CN2019/129957
30/12/2019
Resumen
Se provee un método para la edición dirigida de ARN diana que contiene una mutación G a A
en un transcrito de gen USH2A con base en tecnología LEAPER, que comprende: introducir
un constructo de un ARN de reclutamiento de adenosina desaminasa (arARN) para editar el
ARN diana o un constructo que codifica dicho arARN en una célula, en donde el arARN
comprende una secuencia de ARN complementaria que se hibrida al ARN diana, y en donde
el arARN es capaz de reclutar adenosina desaminasa que actúa en el ARN (ADAR), de modo
que la adenosina diana en el ARN diana es desaminada, realizando de este modo la edición in
vivo de la base de A a I en el ARN de manera segura y eficaz, reparando un sitio de mutación
patogénica, y logrando el propósito de tratar una enfermedad tal como el síndrome de Usher.
Observaciones
Documentos que se acompañan a la solicitud
Documento de imágenes
Comprobante de tasa de Mantenimiento
Memorias técnicas
Reivindicaciones
Dibujos
PCT solicitud Internacional
Powered by TCPDF (www.tcpdf.org)
REIVINDICACIONES
1. Un método para la edición dirigida de ARN diana en una célula con base en la
tecnología LEAPER, en donde el ARN diana es un ARN que contiene una mutación G a A en un
5
transcrito de gen USH2A, que comprende: introducir un constructo que comprende un ARN de
reclutamiento de adenosina desaminasa (arARN) para editar el ARN diana o un constructo que codifica
el arARN en la célula, en donde el arARN comprende una secuencia de ARN complementaria que se
hibrida al ARN diana, y en donde el arARN es capaz de reclutar adenosina desaminasa que actúa en el
ARN (ADAR), de este modo la adenosina diana en el ARN diana es desaminada.
717