Page 721 Gaceta 717
P. 721
China
PCT/CN2019/129952
30/12/2019
Resumen
La presente solicitud se refiere a un método basado en LEAPER para la edición dirigida de
ARN, que comprende: realizar in vivo de forma segura y eficaz la edición de adenosina a
inosina de ARN (edición A a I de ARN) por medio de LEAPER, con ello los sitios con mutación
patógena pueden ser reparados con precisión y todas las enfermedades causadas por las
mutaciones G>A, tales como MPS IH, pueden ser tratadas.
Observaciones
Documentos que se acompañan a la solicitud
Documento de imágenes
Comprobante de tasa de Mantenimiento
Memorias técnicas
Reivindicaciones
Dibujos
PCT solicitud Internacional
Powered by TCPDF (www.tcpdf.org)
5
1.- Un método basado en LEAPER para la edición dirigida de un ARN diana en una
célula diana, en donde el ARN diana es un ARN que comprende una mutación G a A en un transcrito
del gen IDUA, y el método comprende: suministrar un constructo que comprende un ARN de
reclutamiento de adenosina-desaminasa (arRNA) para editar el ARN diana o un constructo para
codificar el arRNA para la célula diana, en donde el arRNA comprende una secuencia de ARN
10
complementaria que se hibrida con el ARN diana y es capaz de reclutar adenosina-desaminasa que
actúa sobre ARN (ADAR) para desaminar la adenosina (A) diana del ARN diana.
REIVINDICACIONES
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PCT/CN2019/129952
30/12/2019
Resumen
La presente solicitud se refiere a un método basado en LEAPER para la edición dirigida de
ARN, que comprende: realizar in vivo de forma segura y eficaz la edición de adenosina a
inosina de ARN (edición A a I de ARN) por medio de LEAPER, con ello los sitios con mutación
patógena pueden ser reparados con precisión y todas las enfermedades causadas por las
mutaciones G>A, tales como MPS IH, pueden ser tratadas.
Observaciones
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1.- Un método basado en LEAPER para la edición dirigida de un ARN diana en una
célula diana, en donde el ARN diana es un ARN que comprende una mutación G a A en un transcrito
del gen IDUA, y el método comprende: suministrar un constructo que comprende un ARN de
reclutamiento de adenosina-desaminasa (arRNA) para editar el ARN diana o un constructo para
codificar el arRNA para la célula diana, en donde el arRNA comprende una secuencia de ARN
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complementaria que se hibrida con el ARN diana y es capaz de reclutar adenosina-desaminasa que
actúa sobre ARN (ADAR) para desaminar la adenosina (A) diana del ARN diana.
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